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今年初，我们分享了基于对科学文献和专利的分析获得的一系列有关 RNA 药物的报告。 从那时起，我们便开始研究这一领域的市场趋势，通过分析 CAS 内容合集TM 所获得的见解与 PitchBook 和 Pharmaprojects 的数据相结合，我们能够对投资者们支持的技术方法和迹象进行跟踪了解。
以下是我们分析得出的七个要点：
1. 过去几年中投资一直在加强
mRNA新冠肺炎疫苗成功的一个潜在影响是：自2020年以来，注入RNA疗法和疫苗领域的投资资金激增 (图1)。 该领域公司总数也有所增加，尽管不如投资资金增加的那么迅猛，这可能归因于对现有公司投资的增加，而不是投资创建新的公司 (图1)。
2. 大部分投资注入癌症研发领域
我们分析了哪些适应症获得的资金最多，发现获得投资最多的适应症包括：癌症、传染病，以及肝脏和代谢疾病。 毫不意外，癌症是近期投资的主要适应症 (图2)，这反映出癌症疗法巨大的研发市场。 这与之前2012-2016年时期大多数投资都集中于传染病和肝脏/代谢性疾相比略有变化。
有趣的是，尽管2017-2021年这个时期的投资较2012-2016年间大幅增加，但专利数量并没有出现如此显著的增长 (图3)，这可能是因为大部分投资都集中在现有专利的开发上，而不是在知识产权创新发现上。
3. 在癌症研发中，对mRNA、siRNA和CRISPR技术的投资分配相当平均
仔细分析正在开发的RNA类型，我们发现在癌症适应症领域，mRNA、siRNAs和基于CRISPR的技术之间的投资资金分配相当平均 (图4)。 需要说明的是，我们将CRISPR纳入RNA疗法中是因为该技术依赖于向导RNA进行靶向作用，尽管有些人可能认为它不属于RNA疗法。
4. mRNA是传染病和肝脏/代谢疾病项目的首选分子
与开发抗癌治疗的项目不同，针对传染病的项目主要是开发mRNA疫苗 (图4)。 最近mRNA新冠肺炎疫苗的成功突显了这种疫苗开发技术的力量和速度，并且可能是mRNA在传染病中备受关注的背后驱动力。
在肝脏和代谢疾病领域, mRNA也是首选的投资分子，尽管截至本文撰稿时，美国FDA批准的四种siRNA疗法patisiran、givosiran、lumasiran和inclisiran都靶向调节肝脏中酶合成。
5. 最近对所有适应症的投资都主要集中在mRNA和siRNA，产品线中siRNA产品多于mRNA
基于对Pharmaprojects数据的分析，在所有适应症中，mRNA获得的投资最多 (图5A)，尽管在2017-2021年间的产品线中siRNA产品更多 (图5B)，但在2022年，情况发生了变化，产品线中mRNA产品数量远远超过了siRNA产品数量。
然而，综合分析这些信息与文献综述，可以了解到更多新的RNA形式，如circRNA、lncRNA和外泌体RNA，对其的研究兴趣正快速增长 (图6)。 很期待看到这些新型RNA能够产生多大的影响，以及它们会以多快的速度进入开发阶段。
| A | B |
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图 5. 最近的投资主要支持 mRNA (A)，而有更多 siRNA 产品正在研发中 (B)。 （A 中的数据来自Pharmaprojects，B 中的数据来自PitchBook）
6. 大多数开发RNA产品的公司专注于单一类型的RNA，并针对多种适应症
我们分析了开发RNA疗法的主要公司，发现除阿斯利康外，大部分公司都专注于开发单一类型的RNA (表1)，并将其关键技术应用于一系列适应症 (表2)。
表 1. 大多数公司均专注于单一类型的 RNA
| mRNA | AstraZeneca BioNTech Cartesian Therapeutics Moderna Stemirna Therapeutics |
| ASO | AstraZeneca Ionis Pharmaceuticals Sarepta Therapeutics |
| siRNA | Alnylam Pharmaceuticals Arrowhead Pharmaceuticals AstraZeneca Dicerna Pharmaceuticals Silence Therapeutics Sirnaomics |
| Aptamer (RNA) | TME Pharma（原 NOXXON Pharma） |
| miRNA | AstraZeneca |
| CRISPR | Beam Therapeutics CureVac |
表 2. 大多数公司将其技术应用于多种适应症。
| Alnylam Pharmaceuticals | 传染病、神经系统、肝脏、癌症、肾脏、血液 |
| Arrowhead Pharmaceuticals | 传染性疾病、神经系统疾病、肝脏疾病、癌症 |
| AstraZeneca | 心血管、肝脏、代谢、癌症 |
| Beam Therapeutics | 眼、肝脏、癌症、血液 |
| BioNTech | 传染病、癌症 |
| Cartesian Therapeutics | 神经系统、呼吸系统、自身免疫系统、癌症 |
| CureVac | 传染病、癌症 |
| Dicerna Pharmaceuticals | 传染病、肝脏、酒精使用障碍、肾脏、血液 |
| Ionis Pharmaceuticals | 眼、传染病、神经、肝脏、肢端肥大症、自身免疫系统、癌症、肾脏、血液 |
| Moderna | 传染病、心血管、肝脏、自身免疫系统、癌症 |
| Sarepta Therapeutics |
神经肌肉系统 |
| Silence Therapeutics | 心血管、癌症、血液 |
| Sirnaomics | 传染病、呼吸系统、肝脏、癌症、血液 |
| Stemirna Therapeutics | 传染病、癌症 |
| TME Pharma（原 NOXXON Pharma） | 移植、自身免疫系统、癌症、肾脏、血液 |
7. 与2021年相比，2022年对RNA产品的总体投资大幅减少
值得注意的是，RNA项目的近期投资趋势与2021年相比，总体投资大幅减少 (图7)， 这一减少似乎主要归因于并购交易平均每次资金数额的大幅度减少。
深入分析正受资助的科学领域
增加对RNA疗法的投资具有巨大的潜力，它可以为目前无法治疗的疾病提供新的选择，特别是在癌症、传染病、肝脏和代谢疾病以及罕见疾病方面。 然而，RNA疗法仍面临诸多挑战待克服，特别是在RNA稳定性、生物利用度和组织靶向性方面。 请参阅我们的白皮书“RNA药物：研究趋势与开发综述”，我们提供了来自CAS内容合集的见解，您将了解更多关于商业化的挑战，以及克服这些挑战所采用的策略。
