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올해 초 과학 및 특허 문헌을 검토하여 완성된 RNA 의약품에 대한 다양한 통찰력을 공유했습니다. 이후 이 분야의 시장 트렌드를 확인하여 CAS Content CollectionTM 조사로 얻은 통찰력과 PitchBook 및 Pharmaprojects의 데이터를 결합하여 투자자의 관심을 받는 기술적 접근 방식과 적응증을 추적할 수 있었습니다.
7가지 주요 분석 결과는 다음과 같습니다.
1. 지난 몇 년 동안 투자 활동이 심화되었습니다
mRNA COVID 백신 성공에 따른 잠재적인 결과는 2020년 이후 RNA 치료법과 백신에 자금을 제공하는 투자자의 수가 급증했다는 것입니다(그림 1). 전체 기업의 수 또한 증가했지만 투자 규모만큼 가파른 증가세는 아니며 이는 신규 기업을 만들기보다는 기존 기업에 대한 자금 투자가 늘어났음을 의미할 수 있습니다(그림 1).
2. 대부분의 투자는 암 R&D 분야에 이루어졌습니다
가장 많은 자금이 조달된 적응증을 확인한 결과 암, 감염병, 간 및 대사 질환이 주요 투자 대상이었음을 알 수 있었습니다. 최근 투자를 선도하는 분야는 암으로(그림 2), 이는 치료 R&D 시장의 큰 규모를 반영한 것입니다. 감염병과 간/대사 질환에 가장 많은 투자가 이루어진 이전 2012~2016년 기간에 비해 약간의 변화가 있었습니다.
흥미로운 사실은 이 두 기간 사이에 투자 규모가 크게 증가했음에도 불구하고 특허 수가 극적으로 증가하지는 않았다는 것입니다(그림 3). 이는 투자의 상당 부분이 새로운 지적재산권의 출원이 아닌 기존 특허의 개발에 집중되었음을 의미할 수 있습니다.
3. 암 R&D의 경우 mRNA, siRNA 및 CRISPR 접근법에 균등한 투자가 이루어졌습니다
개발 중인 RNA 유형을 면밀히 살펴본 결과, 암 증상 중에서 mRNA, siRNAs, CRISPR 기반 접근법에 매우 균등한 수준으로 투자가 분배되었습니다(그림 4). 여기서는 표적화 작업에 있어 가이드 RNA에 의존한다는 점에서 CRISPR을 RNA 치료법에 포함시켰지만 RNA 치료법으로 간주하지 않는 의견도 있을 수 있습니다.
4. 감염병과 간/대사 질환 프로그램에서 선호하는 분자는 mRNA입니다
항암 치료제 개발 프로젝트와 달리, 감염병 대상 프로젝트는 대부분 mRNA 백신을 개발합니다(그림 4). mRNA COVID 백신의 최근 성공으로 백신 개발에 있어 이 접근법의 강점과 속도를 확인할 수 있었으며 mRNA 기반의 감염병 치료에 힘을 실어주는 계기가 되었습니다.
mRNA는 간과 대사 질환 치료에도 투자자가 선호하는 분자입니다. 그러나 이 기사를 작성하는 시점에 미국 FDA 승인을 받은 네 가지 siRNA 치료법은 파티시란, 기보시란, 루마시란, 인클리시란이며 모두 간 내 효소 생성이 목적입니다.
5. 모든 증상에 대한 최근 투자는 주로 mRNA와 siRNA를 지원하며 파이프라인에는 mRNA 제품보다 siRNA 제품이 더 많이 포함됩니다.
현재는 모든 증상에 있어 mRNA가 가장 많은 투자를 받고 있습니다(그림 5A). 또한 2017~2021년 사이 파이프라인에는 siRNA 제품이 더 많았지만(그림 5B) 2022년에는 상황의 변화로 파이프라인에 mRNA 제품의 수가 siRNA 수보다 훨씬 많아졌습니다(Pharmaprojects 데이터 참조).
그러나 이 정보와 문헌 검토 결과를 결합하면 circRNA, lncRNA, 엑소좀 RNA와 같은 보다 새로운 형태의 RNA에 대한 관심이 급속도로 증가하고 있음을 알 수 있습니다(그림 6). 이러한 새로운 유형의 RNA가 어느 정도의 영향력을 발휘할지, 또한 개발 속도가 어느 정도 빠르게 진행될지 흥미롭게 지켜볼 수 있을 것입니다.
| A | B |
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그림 5. 최근 투자는 주로 mRNA를 지원하는 반면(A) 파이프라인(B)에는 siRNA 제품이 더 많이 존재합니다. (Pharmaprojects의 A 데이터와 PitchBook 데이터)
6. RNA 제품을 개발하는 대부분의 기업은 단일 유형의 RNA에 주력하며 여러 적응증을 표적으로 삼습니다
RNA 치료법을 개발하는 대표적인 기업을 살펴본 결과, AstraZeneca를 제외하고는 각 기업이 단일 유형의 RNA 개발에 주력하고 있으며(표 1) 주요 기술을 다양한 적응증에 적용하고 있음(표 2)을 나타냈습니다.
표 1. 대부분의 기업이 단일 유형의 RNA에 집중합니다.
| mRNA | AstraZeneca BioNTech Cartesian Therapeutics Moderna Stemirna Therapeutics |
| ASO | AstraZeneca Ionis Pharmaceuticals Sarepta Therapeutics |
| siRNA | Alnylam Pharmaceuticals Arrowhead Pharmaceuticals AstraZeneca Dicerna Pharmaceuticals Silence Therapeutics Sirnaomics |
| Aptamer(RNA) | TME Pharma(이전 NOXXON Pharma) |
| miRNA | AstraZeneca |
| CRISPR | Beam Therapeutics CureVac |
표 2. 대부분의 기업은 다양한 적응증에 기술을 적용합니다.
| Alnylam Pharmaceuticals | 감염, 신경, 간, 암, 신장, 혈액 |
| Arrowhead Pharmaceuticals | 감염, 신경, 간, 암 |
| AstraZeneca | 심혈관, 간, 대사, 암 |
| Beam Therapeutics | 눈, 간, 암, 혈액 |
| BioNTech | 감염, 암 |
| Cartesian Therapeutics | 신경, 호흡, 자가면역, 암 |
| CureVac | 감염, 암 |
| Dicerna Pharmaceuticals | 감염, 간, 알코올 사용 장애, 신장, 혈액 |
| Ionis Pharmaceuticals | 눈, 감염병, 신경, 간, 말단 비대증, 자가면역, 암, 신장, 혈액 |
| Moderna | 감염, 심혈관, 간, 자가면역, 암 |
| Sarepta Therapeutics |
신경근 |
| Silence Therapeutics | 심혈관, 암, 혈액 |
| Sirnaomics | 감염, 호흡, 간, 암, 혈액 |
| Stemirna Therapeutics | 감염, 암 |
| TME Pharma(이전 NOXXON Pharma) | 이식, 자가면역, 암, 신장, 혈액 |
7. 2022년 RNA 제품에 대한 전반적인 투자가 2021년 대비 크게 감소했습니다
RNA 프로그램에 대한 최근 투자 트렌드에서 한 가지 흥미로운 사실은 2022년 전반적인 투자 규모가 2021년 대비 크게 감소했다는 것입니다(그림 7). 이러한 감소는 인수 합병(M&A) 거래 규모 감축에 따른 것으로 보이며 총 M&A 건수는 약 2배 정도 감소했습니다.
투자 대상 분야에 대한 심층 분석
RNA 치료법에 대한 투자 증가는 현재 치료 불가능한 질병, 특히 암, 감염병, 간 및 대사 질환, 희귀병에 대한 새로운 옵션을 제시할 수 있는 막대한 잠재력을 시사합니다. 그러나 특히 RNA 안정성, 생체이용률, 조직 표적화와 관련하여 아직도 많은 과제를 극복해야 합니다. CAS Content Collection의 통찰력을 얻을 수 있는 백서, “RNA 기반 의약품: 연구 트렌드와 개발 현황 검토(RNA-Derived Medicines: A review of the research trends and developments)”에서 상업화 과제와 과제 극복을 위한 전략에 대해 자세히 알아보십시오.
