CAS 研讨会探讨生物和化学在新兴疗法中的融合

CAS 近期组织了一场题为“生物学与化学交叉领域新兴疗法”的研讨会。 此次活动在 ACS 多学科计划技术部 (MPPG) 的支持下于 ACS 2023 年秋季大会期间在旧金山莫斯科尼中心 (Moscone Center) 举行，为知识交流和深入讨论提供了非常宝贵的平台。

CAS 首席科学官 Gilles Georges 博士在研讨会开幕式上概述了 CAS 的使命，并展示了 CAS 的数据分析和杰出人才。 他强调了 CAS 作为知识共享中心拥有广泛覆盖的科学内容、关联标引和独特技术。 他介绍了CAS专业科学家通过在不同数据集之间建立新颖的联系来提取见解的过程。

探索免疫肿瘤学的发展前景：对新兴概念和治疗靶点的数据驱动分析

CAS 信息科学家 Sabina Scott 博士分享了基于 CAS 内容合集™ 中免疫肿瘤学出版物的趋势分析。 最近，免疫疗法方面的研究兴趣和出版物有所增加，如何才能从纷杂的噪音中识别出正确的信号？ 为了检测新兴概念，我们将自然语言处理 (NLP) 技术与人工智能相结合，对每篇文档进行评估，并在更广泛的检索答案集中验证类似内容。 其中许多新兴概念涉及免疫肿瘤生物标记物、靶蛋白类型、治疗药物类型和生物机制等领域。

接种 SARS-CoV-2 和 COVID-19 疫苗后的免疫反应和记忆：对未来疫苗的启示

拉霍亚免疫学研究所 (LaJolla Institute for Immunology) Shane Crotty 博士的演讲成为关注焦点，深入探讨了 COVID-19 免疫和疫苗开发的最新发现。 他分享了相关人员对急性和记忆性 T 细胞、抗体和记忆性 B 细胞如何对 SARS-CoV-2 感染和疫苗做出反应的研究发现。 他通过分析 8 个月内数百个 COVID-19 病例的多个循环免疫记忆区（包括记忆 B 细胞、抗体、CD4+ T 细胞和 CD8+ T 细胞），探讨得出的结果。 他们的另一项有价值的收获是四种 COVID-19 疫苗的体液和细胞免疫记忆的评估结果。 他的会议及时提供了对全球挑战的看法，介绍了生发中心的概念，并强调了此类中心在引入疫苗后产生免疫力方面的关键作用。 这一观点揭示了免疫反应的复杂机制，在全球关注疫情的背景下引发了听众的强烈共鸣。

抗体药物偶联物：靶向治疗的新兴药物类别

CAS 代表 Yacid Rodriguez 博士深入研究了通过抗体药物偶联物 (ADC) 将生物学和化学相结合的潜力。 抗体药物偶联物 (ADC) 是一类迅速崛起的生物药物，用于高度靶向性疾病治疗。 它们由一个单克隆抗体和一个带有稳定连接体的小分子药物组成。 ADC 主要用于癌症治疗，靶向特定抗原，在不损伤健康组织的情况下杀死癌细胞。

研究小组利用 CAS 内容合集中的数据，对 ADC 的研究进展情况进行了分析，并概述了其发展趋势和挑战。 研究人员根据时间、地域、连接体技术以及有效载荷的选择和装载方法等因素对科学出版物进行了识别和分析。 此外，还研究了 ADC 研发流程及其在疾病治疗中的临床应用。 了解该领域的现有知识有助于指导进一步完善和开发未来成功的 ADC 技术。

外泌体：自然界的脂质纳米颗粒，药物递送和诊断领域的新星

CAS 信息科学家 Andy Chen 博士就外泌体在治疗和诊断应用领域的影响发表了见解。 外泌体是一种由脂质双层膜包裹的纳米级细胞外囊泡，由大多数真核细胞分泌。 外泌体具有与生俱来的稳定性、低免疫原性、生物相容性和良好的生物膜穿透能力，这些独特特性使其成为高效药物递送的优质天然纳米载体。

Chen 博士分享了基于 CAS 内容合集数据的见解，并介绍了外泌体在治疗和诊断中应用的研究进展现状和趋势，涵盖时间、地域、成分、”货物“装载和研发流程等方面。 他希望其工作有助于了解外泌体医疗应用领域的现有知识，从而进一步解决在发挥其潜力方面仍存在的挑战。 如需了解有关外泌体新兴领域的更多信息，请浏览揭示未来机遇与挑战的《CAS 洞察报告》。

抗体寡核苷酸偶联物：开发用于治疗肌营养不良症的 AOC 1001

Avidity Biosciences 化学总监 Son Lam 博士分享了一种创新候选药物——针对 1 型强直性肌营养不良症 (DM1) 的抗体寡核苷酸偶联物 (AOC 1001)，展示了未来医疗干预的前景。 Lam 博士详细介绍了相关人员如何利用抗体靶向递送寡核苷酸药物，以确保特异性和稳定性。

美国有 40,000 多名 DM1 患者，但没有一种药物获准用于此类疾病。 AOC 1001 的设计目的是用 siRNA 分子靶向潜在的毒性肌强直素蛋白激酶 (DMPK) mRNA。 临床前研究表明，这种药物具有良好的安全性和耐受性，能靶向输送到肌肉，显著减少 DMPK mRNA，并对疾病机制产生影响。 目前，AOC 1001 正处于半期研发阶段。 Lam 博士还介绍了另外两种抗体寡核苷酸共轭药物 AOC 1044 和 AOC 1020，分别针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 和面胛肱肌营养不良症 (FSHD)。

PEG 脂质纳米颗粒制剂：免疫学安全与有效性视角

Qiongqiong Angela Zhou 博士关于聚乙二醇脂质纳米颗粒的讨论揭示了其在药物递送方面的优势，同时强调了值得进一步关注的一大领域。 她强调了了解聚乙二醇 (PEG) 如何引发免疫反应及其对未来药物开发潜在影响的重要性。 根据 CAS 内容合集的数据分析，Angela 概述了 PEG 化 LNP 的免疫原性和总体安全性问题。 根据文献综述，她还总结了 PEG 脂质的各种结构参数如何影响免疫反应以及 LNP 在药物递送效率方面的活性。 Zhou 博士的报告向科学界传递出一个信息，即需要开展更多研究以了解 PEG 免疫。 如需了解有关聚乙二醇化脂质纳米颗粒及其免疫原性的更多问题，请浏览 CAS 执行摘要和 Bioconjugate Chemistry 上更详细的同行评审期刊文章。

展望未来

本次研讨会促进了有意义的讨论，使与会者能够与专家互动，掌握前沿进展。 会议强调了将生物学和化学相结合，从而为不断变化的医疗挑战创造创新解决方案的关键作用。