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CAS ha organizado recientemente un simposio titulado "Nuevos tratamientos en la intersección de la biología y la química". El evento, celebrado durante ACS Fall 2023 en el Moscone Center de San Francisco y organizado por la división técnica Multidisciplinary Program Planning Group (MPPG) de ACS, proporcionó una valiosa plataforma para el intercambio de conocimientos y el debate en profundidad.
El Dr. Gilles Georges, director científico de CAS, abrió el simposio describiendo la misión de CAS y mostrando su analítica de datos y sus excepcionales prestaciones. Destacó la amplia cobertura de contenido científico, las conexiones y la extraordinaria tecnología que convierten a CAS en una plataforma centralizada para el intercambio de conocimiento. Describió el proceso que nuestros científicos expertos usan para extraer información estableciendo nuevas conexiones entre conjuntos de datos dispares.
Exploración del panorama cambiante de la inmuno-oncología: un análisis basado en datos de los nuevos conceptos y dianas terapéuticas
La Dra. Sabina Scott, científica de CAS especializada en información, compartió un análisis de las tendencias de las publicaciones sobre inmuno-oncología basado en CAS Content Collection™. Recientemente, el interés investigador por la inmunoterapia y las publicaciones sobre este tema han crecido, pero ¿cómo puede un investigador distinguir las señales correctas del ruido? Con el fin de detectar los conceptos emergentes, se usa una combinación de tecnología de procesamiento en lenguaje natural e inteligencia humana para evaluar cada documento y verificar el contenido similar dentro de un conjunto más amplio de respuestas obtenidas. Muchos de estos conceptos emergentes corresponden a las áreas de los biomarcadores de inmuno-oncología, los tipos de proteínas diana, los tipos de tratamientos y los mecanismos biológicos.
Respuestas inmunitarias y memoria para el SARS-CoV-2 y las vacunas de la COVID-19: lecciones para las vacunas futuras
La presentación del Dr. Shane Crotty, de La Jolla Institute for Immunology, ofreció una profunda exploración de los descubrimientos más recientes sobre la inmunidad frente a la COVID-19 y el desarrollo de vacunas. Compartió los hallazgos de su investigación sobre la forma en que los linfocitos T agudos y de memoria, los anticuerpos y los linfocitos B de memoria responden a las infecciones y las vacunas del SARS-CoV-2. A continuación, expuso sus resultados analizando diversos compartimentos de la memoria inmunitaria circulante frente al SARS-CoV-2 de varios cientos de casos de COVID-19 a lo largo de 8 meses, incluidos los linfocitos B de memoria, los anticuerpos, los linfocitos T CD4+ y los linfocitos T CD8+. Los resultados de su evaluación de la memoria inmunitaria humoral y celular frente a cuatro vacunas de la COVID-19 fueron otro valioso hallazgo. Durante la sesión, ofreció una oportuna panorámica del desafío global, dio a conocer el concepto de los centros germinales y subrayó su papel crucial en la generación de inmunidad al introducir las vacunas. Esta panorámica ilustró los complejos mecanismos de la respuesta inmunitaria y despertó un gran interés entre la audiencia, dada la preocupación internacional por la pandemia.
Conjugados anticuerpo-fármaco: la clase de fármacos en alza para las terapias dirigidas
El Dr. Yacid Rodríguez, en representación de CAS, profundizó en el potencial de fusionar la biología y la química por medio de los conjugados anticuerpo-fármaco (ADC, por sus siglas en inglés). Los conjugados anticuerpo-fármaco(ADC) son una clase de productos biofarmacéuticos que está ganando terreno con rapidez para tratamientos muy selectivos de diversas enfermedades. Se componen de un anticuerpo monoclonal unido a un fármaco de molécula pequeña con un conector estable. Los ADC se usan principalmente para el tratamiento del cáncer y actúan sobre antígenos concretos para matar las células cancerígenas sin dañar el tejido sano.
El equipo de investigación usó datos de CAS Content Collection para proporcionar una panorámica y describir las tendencias y los retos asociados al avance de la investigación sobre los ADC. Se identificaron y analizaron las publicaciones científicas con respecto a factores como el tiempo, la distribución geográfica, las tecnologías de conectores y los métodos de selección y carga. También se examinaron los procesos de desarrollo de ADC y sus aplicaciones clínicas en el tratamiento de enfermedades. Entender los conocimientos actuales sobre este campo ayudará a perfeccionar y desarrollar otras tecnologías futuras de ADC.
Exosomas, la nanopartícula lipídica de la naturaleza, una estrella en alza en los campos de la administración de fármacos y el diagnóstico
El Dr. Andy Chen, científico de CAS especializado en información, analizó el revolucionario ámbito de los exosomas en aplicaciones terapéuticas y diagnósticas. Los exosomas son un subconjunto de nanovesículas extracelulares rodeadas de una membrana con una doble capa lipídica y secretadas por la mayoría de las células eucariotas. Sus propiedades distintivas —estabilidad innata, baja capacidad inmunógena, biocompatibilidad y buena capacidad de penetración en la biomembrana— les permiten actuar como nanoportadores naturales superiores para una administración eficiente de fármacos.
El Dr. Chen compartió análisis basados en los datos de CAS Content Collection y ofreció una panorámica del estado actual y las tendencias de las investigaciones sobre las aplicaciones de los exosomas en los ámbitos terapéutico y diagnóstico en relación con el tiempo, la ubicación geográfica, la composición, la carga y los procesos de desarrollo. Espera que este trabajo resulte útil para entender lo que se sabe actualmente sobre las aplicaciones médicas de los exosomas y para resolver los retos que a día de hoy siguen impidiendo aprovechar todo su potencial. Para obtener más información sobre el panorama emergente de los exosomas, explore el informe de CAS Insights, que revela las oportunidades y los retos futuros.
Conjugados anticuerpo-oligonucleótido (AOC): desarrollo de AOC 1001 para el tratamiento de la distrofia miotónica
El Dr. Son Lam, director químico de Avidity Biosciences, dio a conocer un innovador candidato farmacológico, un conjugado anticuerpo-oligonucleótido (AOC 1001) empleado para tratar la distrofia miotónica de tipo 1 (DM1), y ofreció una perspectiva del futuro de la intervención médica. El Dr. Lam explicó cómo usaron anticuerpos para la administración selectiva del fármaco basado en el oligonucleótido, lo que garantiza la especificidad y la estabilidad.
En EE. UU. hay más de 40 000 pacientes de DM1, pero ninguno de ellos aprobó el uso de este fármaco para este tipo de enfermedad. El AOC 1001 se ha diseñado para actuar sobre el ARNm de la proteína cinasa de la distrofia miotónica (DMPK) tóxica subyacente con una molécula de ARNip. Los estudios preclínicos revelaron que este fármaco ofrece un buen nivel de seguridad y tolerabilidad, permite una administración selectiva en el músculo y provoca una reducción considerable del ARNm de la DMPK, además de afectar a los mecanismos de la enfermedad. Actualmente, el AOC 1001 está en la fase ½ de desarrollo. El Dr. Lam también presentó otros dos fármacos de conjugado anticuerpo-oligonucleótido, AOC 1044 y AOC 1020, usados para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD), respectivamente.
Formulaciones de nanopartículas lipídicas pegiladas: análisis de su seguridad inmunológica y su eficiencia
La presentación de la Dra. Qiongqiong Angela Zhou sobre las nanopartículas lipídicas pegiladas reveló sus ventajas en la administración de fármacos y destacó un área que requiere más atención. Subrayó la importancia de entender cómo activa el polietilenglicol (PEG) las respuestas inmunitarias y sus posibles implicaciones para el desarrollo futuro de fármacos. Angela presentó una panorámica basada en el análisis de los datos de CAS Content Collection sobre la capacidad inmunógena de las NPL pegiladas y los problemas de seguridad generales. Partiendo de una revisión de la literatura científica, resumió también el efecto de diversos parámetros estructurales de los lípidos pegilados en las respuestas inmunitarias y las actividades de las nanopartículas lipídicas en relación con su eficiencia en la administración de fármacos. La presentación de la Dra. Zhou sirvió de recordatorio para la comunidad científica, que debe multiplicar los esfuerzos de investigación para entender la inmunidad activada por el PEG. Para obtener más información sobre las nanopartículas lipídicas pegiladas y los problemas relacionados con su capacidad inmunógena, consulte el breve resumen ejecutivo de CAS y el artículo revisado por pares más detallado publicado en Bioconjugate Chemistry.
Una mirada al futuro
El simposio dio pie a interesantes debates y permitió a los asistentes interactuar con expertos y entender algunos avances revolucionarios. Puso de manifiesto la importancia de combinar la biología y la química para crear soluciones innovadoras que den respuesta los nuevos desafíos médicos.
