Les thérapies géniques et cellulaires offrent aujourd'hui aux patients des traitements contre de nombreuses maladies autrefois incurables. Ces succès cliniques pourraient n'être que la partie visible de l'iceberg : ce domaine est en effet riche de promesses à concrétiser. C'est pourquoi les laboratoires pharmaceutiques investissent fortement dans la R&D pour développer de nouveaux produits, en mettant l'accent sur les traitements génétiques et cellulaires qui passent maintenant en phase de développement précoce. En fait, la FDA anticipe plus de 200 demandes de nouveaux médicaments à l'étude dans ce domaine chaque année d'ici à 2020, avec 10 à 20 nouvelles approbations par an d'ici à 2025.
Outre ce solide investissement dans la R&D, nous constaterons probablement une croissance commerciale rapide de ce secteur. Le marché mondial de la thérapie génique et cellulaire pourrait croître de 33 % par an au cours des 5 à 10 prochaines années, selon une synthèse publiée par Allied Market Research.
Selon Angela Zhou, titulaire d'un doctorat, documentaliste scientifique et contributrice à ce blog, ce domaine en expansion rapide présente une grande richesse d'opportunités commerciales aux investisseurs potentiels. Toutefois, il peut être difficile de choisir le secteur précis sur lequel concentrer les ressources dans ce paysage en évolution. Pour vous aider à comprendre les tendances actuelles du marché dans ce secteur, CAS a publié un livre blanc sur les thérapies géniques et cellulaires en collaboration avec la Bibliothèque nationale des sciences de l'Académie des sciences chinoise. Cette ressource précieuse a été élaborée pour dresser un panorama détaillé de l'environnement mondial de la R&D, de sorte qu'il est possible d'identifier des opportunités pour acquérir un avantage concurrentiel sur ce marché en croissance. Nous résumons ici les principaux points de notre livre blanc et décrivons comment exploiter les données pour structurer les décisions d'investissement en matière de R&D consacrée aux thérapies géniques et cellulaires.
Quelles sont les principales tendances mondiales dans le domaine de la thérapie génique et cellulaire ?
Les tendances de la recherche, les lancements de produits et les demandes de brevet sont des indicateurs utiles des modèles d'innovation mondiale et peuvent aider à identifier des collaborateurs potentiels et à déceler les opportunités commerciales. Ces informations peuvent aider les entreprises à prendre des décisions mieux informées quant à l'investissement de leur temps et de leurs ressources.
Comment évolue le marché de la thérapie génique et cellulaire ? Au vu des données mondiales, on constate une augmentation notable de la R&D au cours des trois dernières décennies. En fait, fin 2017, 120 664 articles de revues avaient été publiés et 113 229 demandes de brevet soumises à propos des thérapies géniques et cellulaires. Le nombre de brevets dans ce domaine a connu une croissance particulière.
Cette augmentation des publications et des brevets est reflétée par une hausse du nombre de substances liées aux thérapies géniques et cellulaires enregistrées par CAS. Il est intéressant de noter que, si 6 500 substances en tout ont été enregistrées au cours des 30 dernières années, la majorité d'entre elles ont été ajoutées pendant la dernière décennie et que le taux des enregistrements s'est rapidement accéléré depuis quelques années. Plus de 600 nouveaux agents ont été enregistrés au premier semestre 2018, ce qui suggère que cette poussée de l'activité devrait se poursuivre. Cette hausse spectaculaire reflète un moment marquant du développement et de l'utilisation de ces nouvelles technologies, qui a ouvert la voie à des opportunités commerciales substantielles dans ce domaine.
Pour identifier les opportunités commerciales les plus prometteuses dans la thérapie génique et cellulaire, il est utile d'examiner les variations des tendances de la recherche entre les pays. Cela permet de savoir sur quels sujets l'innovation se concentre et de prédire les domaines dans lesquels le marché devrait se développer. Ainsi, les entreprises seront mieux en mesure de planifier leurs investissements afin de gagner un avantage commercial sur leurs concurrents. En examinant le panorama global de la R&D sur la thérapie génique et cellulaire, on note que les États-Unis sont largement en tête, générant un nombre d'articles de revues et de brevets nettement supérieur à celui de tout autre pays. Les autres participants majeurs sont la Chine, le Japon, l'Allemagne, la Corée du Sud et le Royaume-Uni.
Quels secteurs du marché suscitent un intérêt dans la thérapie génique et cellulaire ?
L'examen des domaines d'intérêt de la R&D peut mettre en lumière de nouvelles opportunités d'investissement. Pour ce faire, notre livre blanc examine trois secteurs identifiés comme des domaines particulièrement prometteurs : les thérapies à cellules souches, les thérapies par lymphocytes T à récepteur antigénique chimérique (CAR) et les technologies d'édition du génome.
Thérapies à cellules souches
Les thérapies à cellules souches sont un sujet de recherche majeur en raison de leur potentiel clinique considérable. Tandis que ce nouveau domaine se développe, un nombre croissant d'articles de presse évoquent des traitements innovants. Par exemple, Nature a récemment rapporté qu'un patient jusqu'alors positif au VIH était débarrassé du virus depuis 18 mois à la suite d'une transplantation de cellules souches pour remplacer ses globules blancs par des versions résistantes au VIH.
Le domaine des thérapies à cellules souches se développe rapidement et de nombreux types de cellules sont à l'étude. En examinant l'équilibre de l'intérêt pour la recherche entre les différents types de cellules, on obtient une indication de la quantité d'informations fondamentales disponibles et du niveau probable de la concurrence, ce qui aide à identifier les opportunités commerciales les plus prometteuses. Actuellement, les trois types de cellules souches les plus étudiés sont les cellules souches mésenchymateuses, les cellules souches hématopoïétiques et les cellules souches embryonnaires, même si les cellules souches pluripotentes (iPSC) et les cellules souches neurales génèrent aussi de nombreuses recherches. Ces domaines hautement étudiés peuvent mériter une exploration en termes de potentiel commercial pour ceux qui s'intéressent à un investissement dans la thérapie à cellules souches.
Thérapies CAR-T
Outre les cellules souches, les thérapies CAR-T, combinant thérapies géniques et cellulaires, constituent un domaine d'intérêt majeur. Ces nouveaux traitements impliquent une ingénierie génétique du récepteur des lymphocytes T pour cibler des biomarqueurs associés à la surface des cellules malignes. En conséquence, pour les entreprises qui souhaitent identifier des opportunités commerciales dans ce domaine, il est intéressant de savoir quels biomarqueurs précis suscitent le plus d'intérêt parmi les chercheurs. Cela peut indiquer des domaines d'innovation très actifs et des secteurs où la pression concurrentielle peut être moindre et, ainsi, permettre de déterminer quelles voies de recherche pourraient offrir les opportunités d'investissement les plus prometteuses.
Une certaine plage de ces biomarqueurs ciblables fait l'objet d'études, le plus étudié étant le CD19. Exprimé dans les cellules B malignes, cet antigène constitue la cible de deux médicaments de thérapie CAR-T actuellement approuvés par la FDA : le Yescarta et le Kymriah. Même si le CD19 reste celui qui suscite le plus d'intérêt auprès des chercheurs, plusieurs autres biomarqueurs ont été identifiés au cours des dix dernières années, élargissant le périmètre des thérapies CAR-T pour cibler différents types de cancers. Notre analyse indique que les autres biomarqueurs très étudiés sont le CD20, le HER2 et le CD30, et il y a bien d'autres cibles potentielles dans ce secteur en croissance. Dans la mesure où les cibles de l'activité de recherche peuvent indiquer des domaines potentiels à exploiter commercialement, il est important de garder un œil sur les secteurs les plus étudiés.
Technologie d'édition du génome
Les technologies d'édition du génome, en particulier le système CRISPR-Cas9 développé récemment, ont considérablement développé la portée des thérapies géniques et cellulaires. En fait, la technique CRISPR-Cas9 possède un énorme potentiel thérapeutique, car elle permet l'insertion, la suppression, la modification ou le remplacement efficace et précis d'un gène particulier dans le génome. Compte tenu du large éventail d'applications de cette technique, la technologie d'édition du génome a suscité une vague d'intérêt et une hausse spectaculaire du nombre de brevets depuis quelques années. Cette augmentation rapide reflète un désir fort de propriété intellectuelle de la part des entreprises de ce domaine prometteur.
Ce domaine nouveau et passionnant pourrait offrir des opportunités de grande valeur pour une entreprise. Toutefois, pour tirer profit de ces opportunités potentielles, il est indispensable de rester informé des derniers développements et d'avoir une idée précise des principales voies d'investigation en R&D. Une analyse des substances enregistrées par CAS révèle que la grande majorité des agents d'édition du génome cliniquement pertinents sont des substances liées au CRISPR, suivies par les nucléases effectrices de type activateur de transcription (TALEN), les nucléases à doigt de zinc (ZFN) et les méganucléases.
Exploitation du potentiel des thérapies géniques et cellulaires
La croissance spectaculaire du marché de la thérapie génique et cellulaire reflète les promesses croissantes de ce secteur. En fait, ces nouvelles thérapies innovantes devraient hisser le développement de la biologie à un niveau supérieur, offrant la possibilité de traiter de nombreuses maladies actuellement difficiles à gérer.
Pour exploiter les opportunités commerciales importantes dans ce domaine, il faut avoir une idée claire des évolutions du marché. Notre livre blanc est conçu pour vous aider à y parvenir en vous offrant une vue globale du paysage et en mettant en lumière les domaines d'intérêt potentiels.
Téléchargez le rapport dès aujourd'hui pour bénéficier de ces informations et contactez CAS pour savoir comment nos experts peuvent vous aider.
