As terapias genéticas e celulares atualmente têm proporcionado a pacientes tratamentos para muitas doenças tradicionalmente incuráveis. É provável que esses sucessos clínicos sejam apenas a ponta do iceberg e o potencial completo desse campo ainda esteja por vir. Assim, as empresas farmacêuticas estão investindo muito em P&D para desenvolver novos produtos, com uma onda de agentes de terapia genética e celular entrando no estágio inicial do desenvolvimento. Na verdade, a FDA está prevendo mais de 200 pedidos por ano de novos medicamentos em investigação neste campo até 2020, com 10 a 20 novas aprovações por ano até 2025.
Alinhado a esse forte investimento em P&D, provavelmente veremos um rápido crescimento comercial desse setor. O mercado global de terapia genética e celular pode aumentar 33% ao ano nos próximos 5 a 10 anos, com base em um relatório publicado pela Allied Market Research.
De acordo com Angela Zhou, Ph.D., Cientista da Informação e autora colaboradora deste blog, este campo em rápida expansão apresenta uma riqueza de oportunidades comerciais para aqueles que desejam investir. No entanto, pode ser um desafio decidir onde é melhor concentrar os recursos nesse cenário em evolução. Para ajudá-lo a entender as tendências atuais do mercado do setor, o CAS produziu um relatório técnico sobre terapias genéticas e celulares em colaboração com a Biblioteca Nacional de Ciências da Academia Chinesa de Ciências. Este valioso recurso foi desenvolvido para fornecer uma visão detalhada do ambiente global de P&D, que torna possível identificar oportunidades de obter uma vantagem competitiva neste mercado em crescimento. Aqui resumimos os principais destaques do nosso relatório técnico e descrevemos como os dados podem ser usados para fornecer informações para as decisões de investimento em P&D em terapia genética e celular.
Quais são as principais tendências globais em terapia genética e celular?
Tendências em pesquisas, lançamentos de produtos e pedidos de patentes são indicadores úteis de padrões globais de inovação e podem ajudar a identificar potenciais colaboradores e detectar oportunidades comerciais. Essas informações podem ajudar as empresas a tomar decisões mais bem informadas sobre onde investir tempo e recursos.
Como está a evolução do mercado de terapia genética e celular? Olhando para os dados globais, podemos ver um aumento notável em P&D nas últimas três décadas. De fato, até o final de 2017, haviam sido publicados 120.664 artigos em periódicos científicos e 113.229 pedidos de patentes sobre terapias gênicas e celulares. As patentes neste campo experimentaram um crescimento singular.
Este aumento de publicações e patentes é refletido por um aumento no número de substâncias relacionadas à terapia genética e celular registradas pelo CAS. Curiosamente, embora tenham sido registradas um total de 6.500 substâncias nos últimos 30 anos, a maioria delas foi adicionada na última década, e a taxa de registros acelerou rapidamente nos últimos anos. Mais de 600 novos agentes foram registrados no primeiro semestre de 2018, sugerindo que essa onda de atividade deve continuar. Este aumento impressionante reflete um ponto de inflexão no desenvolvimento e aplicação dessas novas tecnologias, que trouxe oportunidades comerciais substanciais neste campo.
Para identificar as oportunidades de negócios mais promissoras em terapia celular e genética, é útil examinar como as tendências de pesquisa variam entre os países. Isso ajuda a mostrar onde a inovação está focada e prever onde o mercado provavelmente crescerá, para que as empresas possam planejar onde melhor investir para obter uma vantagem comercial sobre a concorrência. Levando em conta o quadro global de pesquisa e desenvolvimento de terapia gênica e celular, os Estados Unidos são um líder forte, gerando majoritariamente mais artigos em periódicos científicos e patentes do que qualquer outro país. Dentre outros contribuintes significativos estão China, Japão, Alemanha, Coreia do Sul e Reino Unido.
Quais setores de mercado estão atraindo interesse em terapia genética e celular?
A análise das áreas de foco em P&D pode destacar novas oportunidades de investimento. Para ajudar a conseguir isso, nosso relatório técnico analisou três setores que foram identificados como áreas de significativa promessa futura: terapias com células-tronco, terapias com células T do receptor de antígeno quimérico (CAR) e tecnologias de edição de genes.
Terapias com células-tronco
As terapias com células-tronco são um tema de pesquisa em alta devido ao seu enorme potencial clínico. À medida que este campo inovador se desenvolve, há um número crescente de notícias apresentando tratamentos inovadores. Por exemplo, a Nature informou recentemente que um paciente com HIV está livre do vírus há 18 meses, após um transplante de células-tronco para substituir seus glóbulos brancos por versões resistentes ao HIV.
O campo da terapia com células-tronco está crescendo rapidamente, com muitos tipos diferentes de células em investigação. Ao observar o equilíbrio entre o interesse de pesquisa e os tipos de células obtemos uma indicação da quantidade de informações básicas disponíveis e do nível provável de concorrência, ajudando a identificar as oportunidades de negócios mais promissoras. Atualmente, os três tipos de células-tronco mais estudados são as células-tronco mesenquimais, as células-tronco hematopoiéticas e as células-tronco embrionárias, embora as células-tronco pluripotentes induzidas (iPSC) e as células-tronco neurais também estejam gerando muitas atividades de pesquisa. Pode valer a pena explorar o potencial comercial dessas áreas altamente estudadas se a terapia com células-tronco for uma área onde haja interesse de investimento.
Terapias com células T CAR
Juntamente com as células-tronco, as terapias com células T CAR, uma combinação de terapias genéticas e celulares, constituem uma área significativa de interesse. Os novos tratamentos envolvem a engenharia genética do receptor de células T para direcionar biomarcadores associados à superfície das células malignas. Portanto, se as empresas estão interessadas em identificar oportunidades de negócios nesse setor, é importante saber quais desses biomarcadores despertam mais interesse de pesquisa. Isso pode indicar pontos críticos de inovação e áreas onde haja menos pressão competitiva, ajudando a determinar quais vias de pesquisa podem oferecer as oportunidades de investimento mais promissoras.
Há uma variedade desses biomarcadores alvo sob investigação, dos quais o mais estudado é o CD19. Expresso em células B malignas, esse antígeno constitui o alvo para os dois medicamentos de terapia com células T CAR atualmente aprovados pela FDA, o Yescarta e o Kymriah. Embora o CD19 ainda atraia o maior interesse de pesquisa, foram identificados vários outros biomarcadores nos últimos dez anos, ampliando o escopo das terapias com células T CAR para ter como alvo diferentes tipos de câncer. Nossa análise indica que os próximos biomarcadores mais estudados são CD20, HER2 e CD30, e existem muitos outros alvos potenciais neste setor em crescimento. Como o foco da atividade de pesquisa pode indicar áreas potenciais para alavancar comercialmente, vale ficar de olho nos alvos mais estudados.
Tecnologia de edição de genes
As tecnologias de edição de genes, especialmente o sistema CRISPR-Cas9 recentemente desenvolvido, expandiram muito o escopo das terapias gênicas e celulares. De fato, a técnica CRISPR-Cas9 tem um enorme potencial terapêutico, pois permite a inserção, eliminação, modificação ou substituição de um determinado gene no genoma de maneira eficiente e precisa. Dada a ampla gama de aplicações desta técnica, a tecnologia de edição de genes estimulou uma onda de interesse, com um aumento enorme no número de patentes nos últimos anos. Este rápido aumento reflete o forte desejo das organizações de possuir propriedade intelectual nesta área promissora.
Este campo novo e estimulante pode fornecer uma área valiosa para o avanço dos negócios de uma empresa. No entanto, para capitalizar essas oportunidades potenciais, é vital manter-se atualizado sobre os últimos desenvolvimentos e ter uma visão clara das principais vias de investigação em P&D. Uma análise das substâncias registradas pelo CAS destaca que a maioria dos agentes de edição de genes clinicamente relevantes são substâncias relacionadas ao CRISPR, seguidas por nucleases baseadas em efetores do tipo ativador de transcrição (TALENs), nucleases de dedo de zinco (ZFNs) e meganucleases.
Aproveite o potencial da terapia genética e celular
O crescimento gigantesco do mercado de terapia genética e celular reflete a crescente promessa desse campo. De fato, essas novas terapias inovadoras devem levar o desenvolvimento de produtos biológicos a um nível totalmente novo, com potencial para tratar muitas doenças que atualmente são difíceis de gerenciar.
Para capitalizar as oportunidades comerciais significativas nesta área, você precisará de uma visão clara do mercado em evolução. Nosso relatório técnico foi desenvolvido para ajudá-lo a conseguir isso, fornecendo uma visão geral do cenário e destacando possíveis áreas de interesse.
Baixe o relatório hoje mesmo para aproveitar esses insights e entre em contato com o CAS para saber como nossos especialistas podem ajudar.
