基因和细胞疗法目前为许多传统的不治之症提供治疗方法。 这些临床成功可能还只是冰山一角——该领域的完整前景还尚未充分开发。 因此制药公司正大力投入新产品研发，而投入早期开发的基因和细胞治疗剂也正在激增。 事实上，FDA 预计截至 2020 年该领域每年将出现 200 多项研究性新药申请，截至 2025 年每年新批准 10-20 项。
除研发方面的大力投资外，我们还可能看到该领域在商业上的快速发展。 根据 Allied Market Research 发表的总结报告所示，在接下来的 5-10 年内，全球基因和细胞疗法市场每年可增长 33%。
本博客的共同撰稿人信息科学家 Angela Zhou 博士认为， 该领域正在快速扩大，为想要投资的人带来了大量商机。 然而，在这个不断变化的研发环境中，如何决定投资方向将起到关键性的作用。 为帮助您了解该领域当前的市场趋势，美国化学文摘社 (CAS) 与中国科学院文献情报中心 (NSL) 合作编制《基因及细胞治疗研发态势分析》白皮书。 此白皮书揭示了全球研发环境详情和各种相关主题的研发态势，以便投资机构或企业在这个不断增长的市场中找到获得竞争优势的机会。 在此，我们概括了白皮书中揭示的重要信息，并描述了如何使用这些数据来为基因及细胞治疗研发投资决策提供信息。
基因和细胞疗法的主要全球趋势如何？
研究、产品发布和专利申请趋势是全球创新模式的有利指标，能够帮助确定潜在的合作伙伴，发现商机。 这些信息能够帮助公司作出更明智的决定，确定时间和资源投入点。
基因和细胞疗法市场如何将如何发展？ 通过全球数据，我们能够看到在过去的三十年中相关研发实现了大幅增长。 事实上，截至 2017 年底，共针对基因和细胞疗法发表 120,664 篇期刊文章，提交 113,229 项专利申请。 该领域的专利更是大幅增长。
CAS注册的与基因及细胞治疗有关的物质数量的增长同样反映了该领域研发趋势。 有趣的是，过去 30 年共注册了 6,500 种物质，而其中大多数都是在过去十年添加的，同时注册的速度近年来迅速加快。 2018 年上半年记录了 600 多种新制剂，表明这种激增还会继续。 这种急剧增长反映出这些新技术的开发和应用已经达到了转折点，为该领域带来了巨大的商机。
为确定细胞和基因疗法最有前景的商机，需要查看不同国家的研究趋势有何不同。 这有助于确定创新重点，预测市场可能的增长方向，以便公司计划投入点，从而获得商业竞争优势。 从基因和细胞疗法研发的全球形式来看，美国是强有力的领头人，产生的期刊文章和专利远超其他任何国家。 其他贡献较大的国家包括中国、日本、德国、韩国和英国。
基因和细胞疗法中哪些领域最有新吸引力？
对研发的重点领域进行研究能够确定新的投资机会。 为此，我们的白皮书对已经确定具有重大未来前景的三个领域进行了研究：干细胞疗法、嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法和基因编辑技术。
干细胞疗法
干细胞疗法具有巨大的临床潜力，是一个热门研究主题。 随着这个创新性领域的发展，出现了越来越多关于突破性治疗方法的新故事。 例如，《自然》杂志最近报道，一名艾滋病毒患者在接受了含有抗HIV病毒基因的骨髓白细胞干细胞移植后，已经18个月未有HIV病毒复发。
干细胞疗法领域正在快速发展，许多不同类型的干细胞已经成为研究热点。 观察各类干细胞所吸引的研发资源和所创造的研发成果，有助于揭示各个研究热点的已知信息和未来可能的发展前景及竞争水平，有利于确定最有前景的商业机会。 目前，研究得最多的干细胞类型为间质干细胞、造血干细胞和胚胎干细胞，但也存在大量诱导多能干细胞 (iPSC) 和神经干细胞研究活动。 如果干细胞疗法是一个具有投资兴趣的领域，那这些重点研究领域的商业潜力就值得我们去探索。
嵌合抗原受体 T 细胞疗法
与干细胞一样，嵌合抗原受体 T 细胞疗法（基因与细胞疗法的结合）也是一项重要研究领域。 这些新的治疗方法利用经基因工程改造过的T细胞，使其表面受体能够识别癌细胞表面特定抗原 （或有靶点潜力的生物标记物）以达到精准的杀伤含此抗原的癌细胞。 因此，如果您所在的公司有兴趣发现该领域的商业机会，那么了解哪些有靶点潜力的生物标记物最吸引研究兴趣是很有价值的。 这样能够显示创新热点和竞争压力较低的领域，帮助确定哪条研究路线可能带来最有前景的投资机会。
现在有一系列可靶定生物标记物正在研究当中，其中研究得最多的是 CD19。 该抗原在恶性 B 细胞中表达，形成 FDA 目前批准的两种嵌合抗原受体 T 细胞疗法药物（Yescarta 和 Kymriah）的靶点。 CD19 依然拥有最大的研究吸引力，但过去十年中已经确定了其他几种生物标记物，扩大了嵌合抗原受体 T 细胞疗法的范围，能够靶定不同类型的癌症。 我们的分析显示，除 CD19 外研究得最多的是 CD20、HER2 和 CD30，目前在这个不断增长的部门中还存在着大量其他潜在靶点。 研究活动的重点可能能够显示具备商业潜力的领域，因此需要时刻关注研究更多的靶点。
基因编辑技术
基因编辑技术，尤其是今年发展起来的 CRISPR-Cas9 系统已在很大程度上扩展了基因和细胞疗法的范围。 实际上，CRISPR-Cas9 技术能够在基因组中有效而准确地插入、删除、修改或替换具体基因，因此该技术拥有巨大的治疗潜力。 基因编辑技术应用广泛，已经激起了广泛的兴趣，近年来专利数量也在大幅增长。 这种快速增长显示出各组织迫切想要在这个颇具发展前景的领域拥有自己的知识产权。
这个令人激动的新领域具有重大的价值，能够促进公司的业务。 但是，要充分利用这些潜在的机会，关键在于了解最新的发展，对研发中的主要研究方法具有清晰的了解。对 CAS 所登记物质的分析显示，大多数临床相关的基因编辑剂都是 CRISPR 相关物质，其次是类转录激活因子效应物核酸酶 (TALENs)、锌指核酸酶 (ZFNs) 和大范围核酸酶。
利用基因和细胞疗法的潜力
基因和细胞疗法巨大的市场增长反映出该领域的前景在不断扩大。 事实上，这些创新疗法将把生物制药的发展带到一个全新的水平，有可能治疗许多目前难以治愈的疾病。
为充分利用该领域的巨大商机，您需要对这个不断发展的市场具备清晰的认识。 我们的白皮书旨在帮助您实现这一目标，为您提供前景概览，并阐明潜在的商业利益。
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