如何通过专利布局分析实现机会最大化

当今市场竞争激烈，研发团队需要不断寻找新的机遇来推动创新，并保持领先地位。 然而，由于信息量太大，很难确定有前景的发展领域并避免将资源浪费在没有收益的探索工作上。 因此，专利布局分析在这一方面具有重大意义。

专利布局分析：所涉内容

这一过程涉及深入挖掘特定行业或领域的技术全景，以获得对现有成果的全面了解。 专利布局分析包括审查与特定研究领域相关的专利和科学文献。 通过审核过去几年的最新进展情况，组织可以洞察新兴趋势并识别潜在机会，例如寻求新的功能材料、再利用现有药物或开发新药物。 这就使得科学组织和研发团队得以做出更明智的决策，确定工作和资源的重点投入领域。

专利布局分析涉及多种技术，包括专利映射、专利引文分析和专利组合分析。 通过专利映射，您可以查看某个技术领域中提交的所有专利，从而更容易发现趋势和模式。 专利引文分析使分析人员能够检查专利中的引文，从而确定技术领域中最具影响力的专利和关键参与者。 最后，专利组合分析有助于公司分析所申请的专利，从而确定他们在特定技术领域的优势和劣势。

简而言之，专利布局分析是深入研究技术、发现隐藏趋势并获得市场优势的一种方法。 然而，如何才能最大程度地发挥专利布局分析的价值和机遇？

首先，应及早投资正确的工具

专利布局分析的挑战来自两个方面：信息量巨大，以及大量不一致的术语用来指代类似概念。 面临如此多的可用信息，需要花时间来确定哪些信息与研究内容相关。 如果不采用结构化方法，单枪匹马地进行研究，只会使挑战更加严峻，几乎无法获得有意义的见解。

您需要考虑自身想法的重要性，预计是否有其他人也对同一领域进行投资。 如果计划在全球范围内申请专利，您需要正确的工具以引导您满怀信心地进入相关市场。 理想情况下，在大量投资有形或无形资产之前，应该拥有一套集可靠和高效于一体的专利布局分析工具。 虽然一开始没有工具可能会侥幸成功，但这并非常态，而且会让您面临错失良机、信息过载和投资决策不慎的种种风险。

最近，世界知识产权组织 (WIPO) 发表了一项布局分析研究，其中强调了高质量信息和能够无需名称查找物质的重要性。 因此，众多科研组织很早便求助于 CAS，某些早期客户甚至在员工正式入职之前就已经利用了我们的解决方案。

变革专利格局分析：采用正确的工具，揭示市场趋势并预测市场需求

放眼于全球格局时，我们需要了解海量信息。 要了解市场需求，您必须评估最近几年的进展、创新和专利活动。 假设您查看了过去三年的出版物，注意到围绕您研发计划或创新的专利申请和科学文献发生了相当大的变化。 在这种情况下，市场走向将变得显而易见，您可以从中发现创新的差距。

正确的工具可帮助您回答以下问题：目前市场或研发领域正在发生什么？什么正在发挥作用？近期事件如何改变专利布局？或在具体的例子中，当前药物工具包中有哪些已经存在了很长时间，但我们可以再利用以治疗其他疾病？ 这有助于提高研发组合管理的决策速度和信心。

例如，如果发现某种 FDA 已批准用于治疗多种疾病（如类风湿关节炎和特应性皮炎等）的激酶抑制剂，但近期出版物表明还可用作抑制 Tau 蛋白病的调节剂，则该药剂（或类似化合物）可能具有用于神经退行性疾病的再利用潜力。 专利布局分析有助于确定适合进行再利用的物质，并了解哪些人已经开展了探索工作。 通过全面的知识产权检索工具，这一过程将会更快、更容易且更可靠。

WIPO 近期报告表明，对绿色技术增长的深入了解能够指明何时进入市场，以及在哪些方面可能存在差距。 过去二十年，涉及绿色技术的专利活动有了极大增长。 风能、氢能和绿色汽车技术的全球专利申请量出现了惊人增长，在过去五年内，其年平均申请量翻了一番¹。

简要了解 CAS 内容合集^TM 
CAS 解决方案的基础是人工管理科学和专利数据的大量合集。 通过增加专利和出版记录的详细索引，检索人员可以更清晰地查找并理解检索结果。

抢占先机：正确的工具如何帮助确定先行指标，以超越竞争对手并为研发决策提供信息

通过识别先行指标并跟踪竞争对手的活动，专利布局分析有助于研发团队保持领先地位。 通过使用 STN IP Protection Suite^TM 中的内置工具（如 CAS Scientific Patent Explorer^TM 等），组织可以轻松跟踪专利活动并识别竞争对手。 您不仅可以获悉已知竞争对手（如制药巨头）的结果，还可以了解较小的初创公司、其他垂直或地理市场的组织，甚至是活跃于创新领域的潜在合作者。

把握竞争对手的专利活动，包括申请专利的地点，让研发团队随时了解最新进展，从而针对工作和资源的重点投入领域做出战略决策。 例如，如果您看到竞争对手在英国提交申请，但并未打算在该地理位置申请专利，则该工具可以调查并告知您为什么竞争对手选择申请该地点，以及您是否应考虑该地区的专利申请事宜。

此外，借助正确的工具，您还可以查看与特定物质相关的出版物精确信息，如配方、特定成分和适应症等。 无论是生物物质还是化学物质，CAS 都会对其命名并提供专利中显示的标识符。 例如，如果是已知物质，我们将提供相关的临床代码、实验室代码、商品名、通用名和 CAS 登记号^®，无论该物质采用哪种披露方式。

例如，检索“Upadacitinib”将可得到相关出版物，即使其中仅提及该物质的化学结构。 其他工具很难达到这种精确度和相关性。 CAS 让您能够精确识别竞争对手正在研究的物质，即使他们最初的专利披露信息为代表数百或潜在数千种物质的马库什结构。 这类信息无法通过其他平台可靠获取，因此 CAS STNext^® 等 CAS 解决方案成为在药物开发和其他科学研发行业保持领先地位的宝贵工具，适用范围涵盖工程、材料到化学行业。

结语

专利布局分析是科学组织和研发团队识别新兴趋势、潜在机遇和先行指标的宝贵工具，最终有助于针对工作和资源的重点投入领域做出更明智的决策。 及早投资正确的工具至关重要。 海量信息和不一致的大量术语可能会令人难以承受，从而导致错失良机、信息过载和投资决策不慎。

评估专利布局分析工具时，应注意以下特性和功能：

• 全面的内容覆盖：该工具应能够访问大量可信的专利科学信息（例如 CAS 内容合集），可检索并分析来自多个领域的专利和已公开科学信息。
• 高级检索：该工具应具备高级检索功能（如布尔检索、位置运算符和检索过滤器），以改进结果并提高准确性。
• 竞争性情报：该工具应能够精确扫描感兴趣的领域、审查有效专利并发现相关信息，帮助您识别潜在的竞争和合作领域。
• 可信结果：该工具应提供结果的合集和导出功能，以促进分析并与关键利益相关者共享。

为了实现研发机会最大化，科学组织和研发团队应考虑投资可靠高效的专利检索工具。

了解如何利用 CAS Scientific Patent Explorer 获取更多创新的知识产权见解。 观看本次网络研讨会

参考文献

Harrison, C. 分析绿色科技知识产权形势 (Analyzing the Green Tech IP Landscape)。 WIPO 绿色网络研讨会系列。 2022 年 3 月。 3 月 15 日访问

虽然 3D 打印已经存在了很长一段时间，但该技术近期成为重塑患者护理的主要力量，涵盖组织和器官、定制药物递送、骨科和生物打印等多个方面，有望带来巨大机遇。 最近，来自哈佛大学、卡内基梅隆大学和多伦多大学的多名专家参加了 CAS 于 2023 年 5 月 4 日举行的网络研讨会。

3D 打印技术有可能彻底变革生物医学领域，该技术提供了精心制造复杂结构（如功能性人体组织和器官）的全新方法，还可通过更精确的药物递送系统开发个性化药物。

探索伤口愈合、皮肤和血管移植，以及使用先进纳米制造和 3D 生物打印方法设计的细胞外基质蛋白支架的前沿发展。 查看我们最近的洞察报告，进一步了解为什么 3D 打印技术在生物医学领域有望重塑药物递送、皮肤移植、移植、器官修复和未来的治疗形势。

网络研讨会的主要亮点

Chia-Wei Hsu 博士介绍了这一新兴科学领域的概览情况，以展开讨论。 出版物和 IP 趋势标志着四个关键的快速创新领域迎来崛起：组织、制药、骨科和生物打印。 这一增长的关键在于材料研究以及创新印刷技术的增加，这些因素推动了独特的能力。 在合成材料、无机材料和天然材料领域，新兴材料的变化格局不断向前发展。

Zhang 博士从冷冻生物打印技术着手，该技术可以保持打印结构内部的细胞活力。 该技术将生物墨水打印在具有精确温度控制功能的冷冻板表面。 对于不同的细胞和生物材料，使用这种低温生物打印技术可以保持细胞的整体活力。 他进一步展示了用不同类型的喷嘴在冷冻板上进行垂直低温生物打印，以创建各种结构来模拟肌肉微血管单元或肌腱单元。 低温生物打印为未来短期和长期的 3D 打印组织工程应用铺平了道路，以满足生物医学相关的需求。

Günther 博士首先介绍了用于生物材料片材挤压的微流控打印头，然后举例说明了一些装载细胞的结构化生物材料片材。 他进一步演示了手持式皮肤打印机如何将生物材料片材应用于烧伤皮肤，展示了皮肤组织的原位形成，以及生物材料和细胞在动物皮肤表面的原位递送。 结果表明，这项原位微流控打印技术可加速创面愈合过程。

在演讲开始时，Feinberg 博士列举了有关软材料 3D 生物打印的几个示例。 他描述了所研究的打印技术，即悬浮水凝胶的自由可逆式嵌入 (FRESHTM)，该技术显示了构建人类心脏瓣膜、多尺度血管系统和人类心管的能力。 根据患者需要，FRESH 可以为容积性肌肉丢失提供高度精确的打印支架。 Feinberg 博士的研究表明了 3D 生物打印技术在组织制造方面的进展，可用于为不同的应用创建多尺度血管构造。

下载我们关于 3D 打印的详细洞察报告，了解新兴趋势，确定新的关联，并围绕该技术如何重塑患者护理构建相应的整体视角。 请点击此处查看网络研讨会的录播视频和相关幻灯片。

聚乙二醇化是改善药物递送系统的一项突破性技术，但也有缺点：它会引发免疫反应，降低药物的有效性和安全性。 专为研发领导者设计，本理念简要说明了我们可以如何克服这一挑战。 其中概述了 PEG 脂质结构、LNP 组成成分和性质，还围绕影响其免疫原性和效率的药物参数介绍了最新的发展趋势和机遇。 了解更多信息，并与您的网络共享：

当下，无论是独立研究者还是大公司，都在寻找能够提升产品和工艺可持续性的方法。 因能最大限度地减少废料、优先使用可回收和可生物降解的材料，环保包装已成为我们生活中的新常态。 然而在可持续医疗包装研发领域，行业却面临着一系列独特的挑战。

为医疗器械制造商和从业者们开发包装方案的塑料制造商们，是推进可持续性的关键角色。 考虑到医疗器械的复杂需求，在设计创新包装解决方案时，人们不禁会问：医疗包装能实现可持续化吗？ 答案是肯定的。

1. 减少、回收、再利用

尽管在可持续发展方面存在着行业特有的挑战，但医疗行业中的若干领域可以采用经典的可持续方案。 通用的可持续性方案在这样的高科技行业中常被忽视，却有助于构建全面的方案。

此类策略包括：

• 减少任何不必要的包装，包括创造更具战略性的品牌推广、最大限度减少所需包装数量。
• 设计包括可重复使用容器和“可重新灌装”产品的产品线，以促进重复利用。
• 改用可回收或可生物降解的包装材料，以减少垃圾填埋产生的废料量。

这些策略与塑料行业息息相关。 传统塑料不可生物降解，其使用会造成填埋污染及微塑料污染。 为了避免这些环境后果，人们正致力于减少包装数量，并推广使用可回收或可生物降解的塑料替代品。 正因如此，开发新型聚合物和回收方法是塑料包装未来的关键所在。

近年来，塑料行业在可持续医疗包装技术方面取得了一些长足的进展，如：

• 对能降解塑料的解聚酶进行工程改造，可用于减少废物并增加聚对苯二甲酸乙二酯 (PET) 的循环。
• 可作为包装材料的新型生物塑料材料。
• 通过酶的纳米分散提高解聚的可行性和效率。

此类技术的进步，很大程度上依赖于其成本效益和可放大性。 在使用解聚酶降解PET的过程中就遇到了这一障碍，比如叶枝堆肥角质酶在高温下会变性，从而限制其可放大性。 幸运的是，新技术的发展，例如PET水解酶（PETase）等 PET 降解超级酶，为具有可放大性的经济和环境可持续化带来了希望。

2. 开发可持续的无菌包装

医疗包装可持续发展的关键挑战之一是对无菌包装的依赖。 确保内容物的无菌对患者安全至关重要，不容妥协。 这类包装需要符合提供无菌屏障的 ISO 标准。 因此，由于易于塑形，并能提供完全密封、防水且无反应的无菌环境，塑料成为了无菌包装的理想材料。

遗憾的是，这类包装大多为一次性用且无法回收，造成大量浪费。 德国某家医院于 2022 年进行的一项研究发现，每位患者平均每天产生的塑料包装废弃物为16克。 包装用塑料的大量消耗凸显了该领域创新的必要性。

然而，创造无菌可持续医疗包装的重任不仅仅在于塑料行业。 制造商已致力于推动使用可回收塑料，但回收工作需要相应的基础设施来促进可持续废料的利用。 例如，手术开始后，在手术室打开的任何包装必须归入生物危害废料。 为便于回收，打开的包装必须进入独立的垃圾箱，并在患者进入手术室前完成转移。 虽然多数情况下具可行性，但仍需医疗从业者在手术室内推动这种改变。

而在无菌包装回收可行性低的情况下，塑料制造商需要尽可能的减少塑料成分或使用替代材料。 为此，可以仅在必要时使用塑料包装，或开发包括下列生物塑料的替代材料：

对这些生物塑料替代品的趋势分析表明，在过去的20年里，淀粉基生物塑料已经成为期刊和专利出版物中的热门主题（见下图）。 壳聚糖类研究的热度也日益增长，期刊文章和专利出版物数量呈上升趋势。 开发非石油基且燃烧时不产生相同生物危害性的生物塑料，对未来的无菌医疗包装领域将至关重要。

开发非石油基础的生物塑料，且在燃烧生物危害废物流时不产生同样有害的废物产品，这将在未来的无菌医疗包装中发挥关键作用。

3. 更换保护性包装材料

尽管可持续医疗包装的总体目标是尽可能减少包装数量，但精密设备的运输通常需要大量的保护性包装。 精密或敏感的医用设备往往价格不菲，且时常不可替代，因此必须确保运输包装的安全性。

鉴于包装数量无法减少，因此有必要战略性地选择可持续材料。 而为此广泛使用的聚苯乙烯会产生垃圾填埋废物和微塑料污染，幸运的是，目前医疗器械制造商已有可以采用的可持续包装方案。 包装主要由可回收或可生物降解型材料制成，辅以泡沫纸、纸板碎片和可生物降解的泡沫填充颗粒。

材料的包装工作主要以体积为基础，不太可能受到生物危害的污染，因此在塑料制造环节中也有循环利用的空间。 如果企业能够找到重复利用包装的途径，并大量回收废料、制成新的包装材料，就可以提升塑料包装生命周期的可持续性。

这需要整个医疗行业重复利用包装材料，同时在塑料制造企业内部开发回收管线，以便包装的制造和回收。 包装供应商可开发闭环回收系统，实现产品废旧包装向包装材料的转化，增加可持续性，创造新的收入来源。

4. 创新温控运输

在医疗行业，包装的目的不仅在于提供保护。 在运输过程中，许多物品需要维持在特定温度。 而目前广泛使用不可持续的冷藏方法和隔热材料，这是可持续医疗包装面临的主要障碍之一。

与包装材料一样，隔热包装的可持续性可通过使用可回收或可生物降解的材料来提高。 开发更高效的隔热材料，能进一步提升可持续性，从而减少所需的隔热材料总量。 因此，开发新型聚合物、以制造更有效且更环保的隔热材料，可能是塑料制造商们的一大商机。

市场上开始出现使用塑料替代品（如纸板或具有高回收价值的塑料）的可持续隔热材料，但为满足医疗部门的特定需求而量身定制的高效可持续隔热材料仍有发展空间。

除了隔热外，冷链配送还需要使用温控运输服务和冷柜。 提高包装的隔热效率可以延长包装脱离冷链后的保存时间，减少对高能耗冷藏的依赖。

5. 确保生命周期的可持续性

材料使用仅是可持续医疗包装的一个环节。 我们必须确保材料整个生命周期的可持续性。 在开发可回收或可生物降解聚合物的过程中，塑料制造商需要考虑的因素包括：

• 原材料短缺
• 运输
• 制造能耗
• 回收可行性和副产品

就生物塑料而言，植物基替代品通常被认为是完全可持续的。 然而使用淀粉、纤维素、木聚糖、甲壳素和蛋白质基聚合物，需要来自可持续和可再生农业的支持，以获得原料供应。

PLA（聚乳酸）塑料由植物淀粉制成，最初被宣传为可堆肥和碳中性的塑料替代品。 很遗憾，由于需要与其他废物分离并运往特殊的堆肥设施，围绕 PLA 实际可持续性的批评迅速增加。 虽然从技术上讲，PLA 是在这类设施中进行分解，但该流程更类似于回收，因此其生命周期与传统塑料较为相似。

PLA 的故事强调了在新型可持续材料设计过程中考虑到整个生命周期的重要性。 确保新材料的实际可持续性将有助于确保其长期价值和普及程度。

可持续医疗包装是否可行？

尽管塑料制造商必须应对无菌、精密或温敏型医疗产品相关的种种挑战，但创新的空间和机会巨大。 新型生物塑料和新型塑料回收技术的发展，为医疗包装的可持续未来开启了大门。 医疗器械制造商和从业者们倡导将回收与可持续性作为包装的生命周期核心，如能与该理念结合，新兴技术则有望引导医疗行业迈向可持续发展之路。

脂质纳米颗粒重新定义了药物递送的可能性，从近期 COVID-19 疫苗所得到的赞誉到新型药物递送机制的传奇发展历程。 然而，这可能需要付出代价：免疫反应会损害聚乙二醇化脂质纳米颗粒的安全性和有效性。 随着激动人心的 RNA 疗法在临床流程中日渐流行，我们如何克服这一问题？ 查看我们在 Bioconjugate Chemistry 的最新同行评审出版物，了解有关新兴趋势、机遇和挑战的更多信息。

与 Via Nova Therapeutics 化学高级总监 Ben R. Taft 博士的对话

随着知识的不断增长以及多项技术的迅速发展，药物开发行业迎来了快速变革。 昨天的挑战将转变成今天的机遇，然后成为未来之常态。 在当前发布的本系列文章中，我们将分享最近与药物开发专业人士所开展的对话，聚焦于挑战与机遇的交叉点。 希望这一系列讨论能够引起您的兴趣，为您提供深刻的洞察。

第一篇文章是我们与 Ben R. Taft 博士的对话。 作为 Via Nova Therapeutics 药物化学部门的高级总监，Ben 介绍了 SAR 研究中面临的挑战和机遇。

CAS：进入这一领域以来，您在 SAR 研究方面经历的最大变化是什么？

Ben：数据世界变化纷杂。 该行业向数字化的转变无疑产生了非常巨大的影响。与此同时，数据科学以及可视化和解读数据的工具也呈现出爆炸式增长。 随着数字化使数据更易于访问，我们已经看到连接所有数据的工具迎来发展——即将数据连接在一起并与其他数据相关联——这使得团队能够更加高效地开展工作。 借助这类工具，我们可以识别数据中的趋势，并获得以前无法得到的全新观察结果。

除此之外，还有机器学习 (ML) 和人工智能 (AI) 技术的增长和发展。 如果把所有上述部分组合在一起，便会发现在数据世界中出现了许多真正激动人心的成果。

CAS：很高兴您提到机器学习——最近我们听到了很多关于这项技术的消息。 人工智能和机器学习技术如何对药物开发和 SAR 产生影响？

Ben：我认为这一领域才刚刚起步，但我们已经看到该技术对结构预测和优化的影响。我并不是该领域的专家，但我的理解是：当拥有大型数据集时，机器学习能够在非常简单的层面产生最大的影响。 该技术有助于在数据集中查找多种趋势和见解，这类数据往往过于庞杂，难以进行人工排序，但机器学习却能够非常快速高效地加以分析。 例如，如果拥有足够的正确数据类型，便可以建立模型，通过预测溶解度、酶的生物活性等来帮助设计新的结构。

因数据集过大而无法进行人工分析的典型示例是使用 DNA 编码库来筛选生物活性。 其本质上是使用 DNA 编码库筛选生成数十亿个数据点，然后根据自定义的机器学习算法对数据进行排序，并预测最佳结构以进行合成和重新测试。

但是，从事这一领域工作的同事总是提醒我，任何机器学习或人工智能项目的成果都取决于该项目所输入的数据。 模型的质量及其现实预测能力在很大程度上受限于数据集的大小以及数据的范围和多样性。

CAS：您认为使用人工智能和机器学习技术有何好处？ 仅仅是为了加快工作速度，还是您认为可以强化所做的工作？

Ben：我认为这有助于我们识别出原本无法预测的新结构，并确保我们在提高效率的同时不会忽视某些内容。不妨设想一下。 在某个典型项目中，需要合成 200 到 2,000 个新的药物类似物，尝试微调所有不同的物理、化学和生物特性，然后从化合物组合中提名一项候选药物。 其中每种化合物都有 10 到 50 条相关数据——数据量非常大。

尽管有出色工具可以将数据可视化，以便我们可以寻找趋势、阈值和活性悬崖，但仍存在人为错误和遗漏某些信息的可能性。 但通过人工智能和机器学习技术，模型可根据某些特定趋势或观察结果来建议化合物的优先顺序，并充当科学家的后盾。 它们为我们提供额外数据，从而帮助我们更高效地做出更出色的决策。

然而，最后您仍需合成新的化合物，并获得真实的数据以做出最终决定。

我认为人们所希望的是，无需制造 200 到 2,000 种新化合物来寻找候选药物，而是只需要根据所有潜在设计制造出 20 到 30 种化合物即可。 很遗憾，目前我们尚未达到这一目标。

CAS：虽然人工智能和机器学习技术还有很长的路要走，但您认为这二者如今对药物开发化学家来说有何作用？

Ben：对于药物开发科学家而言，我认为这些技术是其整体工具箱中的额外工具。归根结底，我们所做的事情极为复杂精妙，而且将药物从体外研究转化到人体层面存在诸多不确定性，因此我不认为人工智能技术会在短期内取代化学家的工作！ 在考虑将某种化合物用于人体之前，我们必须先开展所有相关的安全性和毒理学研究，实施不同种类的临床前动物试验，因为无论我们如今有多少数据、软件和技术，此类研究仍然是对人类安全性结果的最佳预测。

我们如今所拥有的人工智能和机器学习工具可支持药物开发科学家所做的工作，并为我们提供更多见解。

CAS：现在，让我们从虚拟世界转向湿实验室。 您认为小分子药物开发的最大瓶颈来自哪一方面？

Ben：瓶颈随处可见！ 其中一大难题是新化合物的合成工作。在先导化合物的优化过程中，需要为每个结构合成数百甚至数千个新的类似物。 每个类似物都需要长达数周的时间进行合成，为此需要投入大量的时间和金钱，尤其是考虑到科学家们还需要花时间来协调所有这些工作。

得到类似物后，您需要让它们经过一系列分析、收集数据，然后开始上述循环的分析部分。

CAS：对于这一瓶颈，您认为是否有什么出色的解决方案？

Ben：我期待的一项技术是微型化学平台。 微型化学平台利用最先进的机器人技术和软件，同时可以快速合成和纯化数十到数百种板块形式的新型药物分子。 这类平台令人振奋，因为从理论上讲，它们使设计、合成、测试、分析和返回设计的周期比传统方法快得多，并且能够更快生成更多数据。 希望大家能更快识别出最佳药物类似物，更快做出决策。

我喜欢这类平台，原因是它们能够生成真实数据，而不是机器学习和人工智能平台所生成的计算或预测数据。 它们并不是帮助优先考虑要研究的类似物，而是协助完成实验，以便立即做出可靠决策。

Ben：关于预测数据和实验数据的讨论，其中引出了我对技术的一项重要观点。作为普通意义上的科学家，在从事这一行业的过程中，我越来越清楚：大家花了很多时间来讨论不同的技术和策略。 单独来看，尽管这些不同的技术通常都是非常好用的工具，但我从未见过一项技术或策略适用于每个项目的情况。

要成为真正伟大的药物开发科学家，必须精通所有不同的技术、工具和策略，并评估它们对每个项目的适用性。 个别药物研究项目之间总是存在一些警告或差异，这就使得各种情况之间有所不同。

例如，人工智能无法帮助每个项目。 您需要评估很多不同的事项，如目标、药品概况、疾病、患者群体、给药方式或给药部位——所有这些不同的因素都会对每个项目产生影响，使其具有独特性和差异性。 像人工智能这样的单一工具无法始终适用于每个项目。

CAS：对于如何为项目选择合适的技术，这个观点很不错！ 让我们换个话题谈谈药物开发工作，首先从小分子开始。 为什么要发展小分子疗法？ 我们现在有了蛋白质和抗体疗法、细胞和基因疗法、抗体药物偶联物以及反义寡核苷酸——那么，小分子可以在哪一方面发挥作用？

Ben：问得好，这也符合我刚才所说的观点——人们需要合适的技术来完成所做工作，没有适用于所有问题的通用型解决方案！抗体在应对某些特定情况时非常有效，不是吗？ 抗体在血浆中的半衰期非常长，因此可以一个月给药一次，而且它们还有非常高效的靶向结合能力。 但在局限性方面，抗体的制造成本非常高昂，很难稳定生产，在分发方面颇具挑战性且必须进行注射，而这并非理想的给药途径。 最后也是最重要的一点，从科学角度来看，大多数抗体都不能穿透细胞膜，除非经过独特设计或工程改造。 因此，无法针对任何细胞内或膜内的生物靶标，除非延伸到细胞膜或组织之外。

这可能是小分子和一般生物制剂之间最大的区别因素——对于小分子，可以优化其特性以进入任何所需的组织类型，作用于细胞区室的任何部分。 此外，同时还可以优化 ADME 或 DMPK 的特性，以便采用口服片剂或胶囊的形式进行给药，事实证明，这是患者最喜欢的给药方式。

小分子通常制造成本更低，并具有更好的存储能力、稳定性和分布特性。

但再次强调，在某些情况下，药物研究项目可能会非常适合生物疗法或任何其他新的治疗方式，比如细胞疗法、放射性配体或 CRISPR 等。

现在，有各种各样令人兴奋的新技术正在进入市场并处于研发环节，但没有任何一种能够应用于所有药物开发项目。

CAS：说到药物项目，能否和我们讲讲您目前的公司 Via Nova Therapeutics 有何使命？

Ben：当然可以！ 我们目前致力于对大型制药公司忽视的重要病毒性疾病产生影响。Via Nova 是从诺华公司 (Novartis) 独立出来的一家公司，由 Don Ganem 和 Kelly Wong 共同创办。 我们不仅希望继续现已开始的项目，同时还立志深入新的研究领域，专注于大型制药公司未投入足够资源的病毒性疾病。

大型制药公司通常不会对病毒性疾病投入太多精力，除非是慢性疾病，比如肝炎和艾滋病 (HIV)。 但除此之外，还有很多需求仍未得到满足。 冠状病毒 (COVID) 便是一个很好的提醒。 在 Via Nova，我们致力于研究急性和亚急性病毒性疾病，其中许多疾病没有任何治疗方法，例如 BK 多瘤病毒。

CAS：最后一个问题，假如我们给您一根魔杖，可以用来解决药物开发过程中出现的任何问题。 您希望解决什么问题？

Ben：实际上，我认为本行业最大的难题基于两个方面。首先，普通公众并不真正了解药物的开发方式，也不清楚研发新药需要投入多少时间、精力和金钱。提高生物制药行业的透明度和教育程度将使每个人都能受益。

其次，我们对药物开发和开发研究的资金获取模式有些局限，这类模式基本上都采用私人资助的形式。 这些资金往往来自投资业或金融业，驱动因素都属于资本主义范畴。 获得最多支持的项目不一定是对患者最重要的项目，而是经确定为最有赚钱潜力的项目。 这类决定都会向下渗透到科学层面，科学家可能会想到某个绝妙想法来研发某种新药，可以完全治愈一种目前无药可医的疾病。 但如果全世界这类患者的数量有限，那么这一商业策略则不具备可行性，而该项目也不太可能得到支持。

从长远来看，关于医学研究和药物开发研究的优先级和资金投入，这一整套问题将对得到优先处理的疾病以及药物价格产生一定的负面影响。 针对本行业的资金获取方式及其挑战性开展更普遍的认识和教育活动，可以促使更多人思考如何解决这一问题，并围绕如何通过政府或社会来源资助研究产生新的思路和模式。

最终，我投身于药物开发工作，立志制造能够治疗甚至治愈疾病的药物。 我们应该确保生产患者需要的药品，而不仅仅是能产生最大利润的药物。